Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfaasi - mupopolysaccharidosis vi - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - naglazyme on tarkoitettu pitkän aikavälin entsyymi-korvaushoito potilailla vahvisti diagnoosin mucopolysaccharidosis vi (mps vi; n acetylgalactosamine 4 sulfatase puutteesta. maroteaux-lamy oireyhtymä) (ks. kohta 5. kuten kaikki lysosomaalinen geneettiset häiriöt, se on ensiarvoisen tärkeää, varsinkin vakavia muotoja, aloittaa hoito mahdollisimman varhain, ennen ulkonäkö ei-palautuva kliinisiä oireita taudin. keskeinen kysymys on hoitoon nuorille potilaille vuotiaiden.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - asfotase alfa - hypofosfatasiafenotyypin - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - strensiq on tarkoitettu pitkäaikaiselle entsyymikorvaushoidolle potilaille, joilla on lapsi-alkamainen hypophosphatasia, taudin luun oireiden hoitamiseksi.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - cerliponase alfa - neuronaaliset ceroid-lipofuscinoosit - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - brineura on tarkoitettu hoitoon hermoston ceroid lipofuscinosis tyypin 2 (cln2) tauti, joka tunnetaan myös nimellä tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) puutos,.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - glykogeenin varastointitaudin tyyppi ii - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - laronidaasi - mokopolysaccharidosis i - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - aldurazyme on tarkoitettu pitkäaikaiseen entsyymin korvaushoitoon potilailla, joilla on diagnosoitu mukopolysakkaridoosi i (mps i; α-l-iduronidaasin muoto puutos) hoitoon nonneurological oireita taudin.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfaasia - muukopolysaccharidosis ii - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - elaprase on tarkoitettu aikavälin hoitoon potilailla hunterin oireyhtymä (mucopolysaccharidosis ii mps ii). heterotsygoottisia naaraita ei tutkittu kliinisissä tutkimuksissa.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - alglukosidaasi alfa - glykogeenin varastointitaudin tyyppi ii - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - myozyme on tarkoitettu pitkän aikavälin entsyymi-korvaushoito (ert) potilailla, joilla vahvisti diagnoosin pompen tauti (acid-α-glucosidase puutos). potilailla, joilla on myöhään ilmenevää pompen tautia todisteet tehoa on rajoitettu.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velagluksaasia alfa - gaucherin tauti - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - vpriv on tarkoitettu pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon (ert) tyypin 1 gaucher-tautia sairastavilla potilailla.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - muukopolysakkaridoosi iv - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - vimizim on tarkoitettu hoito mucopolysaccharidosis, kirjoita iva (morquion a oireyhtymä, mps iva) potilaiden kaikenikäisille.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alfa-mannosidosis - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - hoito ei-neurologisia oireita potilailla, joilla on lievä tai kohtalainen alfa-mannosidosis.