PTC Therapeutics International Limited - risultati della ricerca

Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

translarna

ptc therapeutics international limited - ataluren - distrofia muscolare, duchenne - altri farmaci per i disturbi del sistema muscolo-scheletrico - translarna è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di duchenne derivante da una mutazione nonsenso nel gene della distrofina, in ambulatorio pazienti di età compresa tra 2 anni e più. l'efficacia non è stata dimostrata in pazienti non deambulanti. la presenza di una mutazione di assurdità nel gene della distrofina deve essere determinata da un test genetico.

Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

upstaza

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.