Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

fondazione telethon ets - autologe cd34 + îmbogăţit fracţie de celule care conţine celule cd34 + transduced cu retrovirale vector care codifica pentru secvenţa de adnc umane adenozin deaminase (ada) din hematopoietice umane celulele stem/progenitoare (cd34 +) - severă imunodeficiență combinată - imunostimulante, - strimvelis este indicat pentru tratamentul pacienţilor cu sever imunodeficienţei combinate din cauza adenozin deaminase deficit (ada-scid), pentru care nici un antigen potrivit leucocite umane (hla)-donator de celule stem legate potrivit este disponibil (vezi pct. 4. 2 și secțiunea 4.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

bluebird bio (netherlands) b.v. - autolog de celule cd34+ celule îmbogățit populației, care conține celule stem hematopoietice transduced cu lentiglobin bb305 lentivirali vectorul de codare beta-o-t87q-gena globinei - beta-talasemie - other hematological agents - zynteglo este indicat pentru tratamentul pacienților 12 ani și mai în vârstă cu dependentă de transfuzie β talasemie (tdt) care nu au un β0/β0 genotip, pentru care de celule stem hematopoietice (hsc) transplantul de organe este cazul, dar un antigenul leucocitar uman (hla)-potrivire legate hsc donator nu este disponibil.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

tigenix n.v. - caracterizată celulele cartilagiene autologe viabile extinse ex vivo care exprimă proteine ​​marker specifice - bolile cartilagiului - alte medicamente pentru tulburări ale sistemului musculo-scheletic - repararea defectelor unice ale cartilajului simptomatic ale condilului femural al genunchiului (clasa iii sau iv a icrs) la adulți. concomitent asimptomatice leziunilor cartilajului (icrs gradul i sau ii) ar putea fi prezente. demonstrarea eficacității se bazează pe un studiu randomizat controlat a evalua eficacitatea chondrocelect la pacienții cu leziuni între 1 și 5 cm2.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

dendreon uk ltd - celulele autonucleare mononucleare periferice din sânge, incluzând cel puțin 50 de milioane de celule cd54 + autologe activate cu factor de stimulare a coloniilor de granulocite-macrofage de fosfatază acidă prostatică - prostate neoplasme - alte imunostimulante - provenge este indicat pentru tratamentul cancerului de prostată metastatic (non-visceral) asimptomatic sau minim simptomatic la adulții de sex masculin la care chimioterapia nu este încă indicată clinic.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

orchard therapeutics (netherlands) bv - atidarsagene autotemcel - leukodystrophy, metachromatic - alte medicamente pentru sistemul nervos - libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (mld) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase a (arsa) gene leading to a reduction of the arsa enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum ab (publ) - palifermin - mucozita - toate celelalte produse terapeutice - kepivance este indicat pentru a reduce incidenţa, durata şi severitatea mucositis orale la pacienţii adulţi cu tumori maligne hematologice primirea myeloablative radiochemotherapy asociate cu o incidenţă ridicată de mucositis severă şi care necesită suport autologe-hematopoietică-celule stem.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

bluebird bio (netherlands) b.v. - elivaldogene autotemcel - adrenoleukodystrophy - alte medicamente pentru sistemul nervos - treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an abcd1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (hla) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

holostem s.r.l - celulele epiteliale coronare coronare umane expandate ex vivo conținând celule stem - stem cell transplantation; corneal diseases - oftalmologice - tratamentul pacienţilor adulţi cu moderată până la severă de celule stem limbale deficit (definit prin prezenţa neovascularisation corneene superficiale în cel puţin două quadrants corneei, cu implicarea centrul corneei, şi grav afectată acuităţii vizuale), unilaterale sau bilaterale, din cauza arsuri oculare fizice sau chimice. un minim de 1-2 mm2 de limbus nedeteriorate curselor este necesară pentru biopsie.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

vericel denmark aps - autolog de culturi condrocite - fracturi, cartilaj - alte medicamente pentru tulburări ale sistemului musculo-scheletic - repararea defectelor cartilajului simptomatice ale genunchiului.

Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

united therapeutics europe ltd - dinutuximab - neuroblastom - agenți antineoplazici - unituxin este indicat pentru tratamentul de neuroblastom grad ridicat de risc la pacienţii în vârstă de 12 luni de 17years, care anterior au primit chimioterapie de inducţie şi realizat cel puţin un răspuns parţial, urmată de myeloablative terapie şi celule stem autologe transplant (asct). acesta este administrat în asociere cu factorul de stimulare a coloniilor de granulocite-macrofage (gm-csf), interleukina-2 (il-2) și izotretinoina.