Ország: Európai Unió
Nyelv: svéd
Forrás: EMA (European Medicines Agency)
atidarsagene autotemcel
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
N07
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Andra nervsystemet droger
Leukodystrophy, Metachromatic
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Revision: 6
auktoriserad
2020-12-17
40 B. BIPACKSEDEL 41 BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN ELLER VÅRDGIVAREN LIBMELDY 2–10 × 10 6 CELLER/ML INFUSIONSVÄTSKA, DISPERSION ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar ditt barn eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4. LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DITT BARN FÅR DETTA LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG. - Spara denna information, du kan behöva läsa den igen. - Om du har ytterligare frågor, vänd dig till ditt barns läkare eller sjuksköterska. - Ditt barns läkare eller sjuksköterska kommer att ge dig ett patientkort. Läs det noggrant och följ instruktionerna i det. - Visa alltid patientkortet för läkaren eller sjuksköterskan när ditt barn träffar dem eller om ditt barn kommer till sjukhuset. - Om ditt barn får biverkningar, tala med ditt barns läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4. I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE: 1. Vad Libmeldy är och vad det används för 2. Vad du behöver veta innan ditt barn får Libmeldy 3. Hur Libmeldy ges 4. Eventuella biverkningar Biverkningar av konditioneringsläkemedlet Biverkningar av Libmeldy 5. Hur Libmeldy ska förvaras 6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar 1. VAD LIBMELDY ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR VAD LIBMELDY ÄR Libmeldy är en typ av läkemedel som kallas GENTERAPI . Det framställs särskilt för ditt barn, från ditt barns egen egna blodkroppar. VAD LIBMELDY ANVÄNDS FÖR Libmeldy används för att behandla ett svårt tillstånd som kallas metakromatisk leukodystrofi (MLD) - hos barn med ”seninfantil” eller ”tidig juvenil” form av sjukdomen som ännu inte utvecklat några tecken eller symtom, - hos barn med ”tidig juvenil” form av sjukdom Olvassa el a teljes dokumentumot
1 BILAGA I PRODUKTRESUMÉ 2 Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar. 1. LÄKEMEDLETS NAMN Libmeldy 2–10 x 10 6 celler/ml infusionsvätska, dispersion 2. KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING 2.1 ALLMÄN BESKRIVNING Libmeldy (atidarsagene autotemcel) är en genetiskt modifierad autolog CD34 + -cellberikad population som innehåller hematopoetiska stam- och progenitorceller (HSPC) transducerade _ex vivo_ med en lentiviral vektor som uttrycker den humana arylsulfatas A-genen (ARSA). 2.2 KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING Varje patientspecifik infusionspåse av Libmeldy innehåller atidarsagene autotemcel bestående av en tillverkningssatsberoende koncentration av en cellpopulation berikad med genetriskt modifierade autologa CD34 + -celler. Läkemedlet är förpackat i en eller flera infusionspåsar som sammanlagt innehåller en dispersion av 2-10 x 10 6 celler/ml av en livsduglig CD34 + -berikad cellpopulation suspenderad i en kryokonserverande lösning. Varje infusionspåse innehåller 10–20 ml Libmeldy. Den kvantitativa informationen om läkemedlet, inklusive antalet infusionspåsar (se avsnitt 6) som ska administreras visas i informationsbladet om tillverkningssatsen placerat inuti locket till kryobehållaren som används för transport. Hjälpämnen med känd effekt Detta läkemedel innehåller 3,5 mg natrium per ml och 55 mg dimetylsulfoxid (DMSO) per ml. För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1. 3. LÄKEMEDELSFORM Infusionsvätska, dispersion En klar till lätt grumlig, färglös till gul eller rosa dispersion. 4. KLINISKA UPPGIFTER 4.1 TERAPEUTISK INDIKATION Libmeldy är avsett för behandling av metakromatisk leukodystrofi (MLD) som kännetecknas av bialleliska mutationer i arylsulfatas A-genen (ARSA), med sänkt ARSA-enzymaktivitet Olvassa el a teljes dokumentumot