Libmeldy

Country: Evrópusambandið

Tungumál: sænska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

atidarsagene autotemcel

Fáanlegur frá:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC númer:

N07

INN (Alþjóðlegt nafn):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Meðferðarhópur:

Andra nervsystemet droger

Lækningarsvæði:

Leukodystrophy, Metachromatic

Ábendingar:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Vörulýsing:

Revision: 6

Leyfisstaða:

auktoriserad

Leyfisdagur:

2020-12-17

Upplýsingar fylgiseðill

40
B. BIPACKSEDEL
41
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN ELLER VÅRDGIVAREN
LIBMELDY 2–10
×
10
6
CELLER/ML INFUSIONSVÄTSKA, DISPERSION
ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att
rapportera de biverkningar ditt barn
eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns
i slutet av avsnitt 4.
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DITT BARN FÅR DETTA
LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER
INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG.
-
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
-
Om du har ytterligare frågor, vänd dig till ditt barns läkare eller
sjuksköterska.
-
Ditt barns läkare eller sjuksköterska kommer att ge dig ett
patientkort. Läs det noggrant och följ
instruktionerna i det.
-
Visa alltid patientkortet för läkaren eller sjuksköterskan när
ditt barn träffar dem eller om ditt barn
kommer till sjukhuset.
-
Om ditt barn får biverkningar, tala med ditt barns läkare eller
sjuksköterska. Detta gäller även
eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se
avsnitt 4.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE:
1.
Vad Libmeldy är och vad det används för
2.
Vad du behöver veta innan ditt barn får Libmeldy
3.
Hur Libmeldy ges
4.
Eventuella biverkningar
Biverkningar av konditioneringsläkemedlet
Biverkningar av Libmeldy
5.
Hur Libmeldy ska förvaras
6.
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD LIBMELDY ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
VAD LIBMELDY ÄR
Libmeldy är en typ av läkemedel som kallas
GENTERAPI
. Det framställs särskilt för ditt barn, från ditt
barns egen egna blodkroppar.
VAD LIBMELDY ANVÄNDS FÖR
Libmeldy används för att behandla ett svårt tillstånd som kallas
metakromatisk leukodystrofi (MLD)
-
hos barn med ”seninfantil” eller ”tidig juvenil” form av
sjukdomen som ännu inte utvecklat några
tecken eller symtom,
-
hos barn med ”tidig juvenil” form av sjukdom

Vara einkenni

1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
Libmeldy 2–10
x
10
6
celler/ml infusionsvätska, dispersion
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
2.1
ALLMÄN BESKRIVNING
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) är en genetiskt modifierad autolog
CD34
+
-cellberikad population
som innehåller hematopoetiska stam- och progenitorceller (HSPC)
transducerade
_ex vivo_
med en
lentiviral vektor som uttrycker den humana arylsulfatas A-genen
(ARSA).
2.2
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
Varje patientspecifik infusionspåse av Libmeldy innehåller
atidarsagene autotemcel bestående av en
tillverkningssatsberoende koncentration av en cellpopulation berikad
med genetriskt modifierade
autologa CD34
+
-celler.
Läkemedlet är förpackat i en eller flera infusionspåsar som
sammanlagt innehåller en dispersion av
2-10 x 10
6
celler/ml av en livsduglig CD34
+
-berikad cellpopulation suspenderad i en
kryokonserverande lösning.
Varje infusionspåse innehåller 10–20 ml Libmeldy.
Den kvantitativa informationen om läkemedlet, inklusive antalet
infusionspåsar (se avsnitt 6) som ska
administreras visas i informationsbladet om tillverkningssatsen
placerat inuti locket till kryobehållaren
som används för transport.
Hjälpämnen med känd effekt
Detta läkemedel innehåller 3,5 mg natrium per ml och 55 mg
dimetylsulfoxid (DMSO) per ml.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Infusionsvätska, dispersion
En klar till lätt grumlig, färglös till gul eller rosa dispersion.
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISK INDIKATION
Libmeldy är avsett för behandling av metakromatisk leukodystrofi
(MLD) som kännetecknas av
bialleliska mutationer i arylsulfatas A-genen (ARSA), med sänkt
ARSA-enzymaktivitet