Ravicti

Country: European Union

Language: Swedish

Source: EMA (European Medicines Agency)

Active ingredient:

glycerolfenylbutyrat

Available from:

Immedica Pharma AB

ATC code:

A16AX09

INN (International Name):

glycerol phenylbutyrate

Therapeutic group:

Andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter,

Therapeutic area:

Urincyklusstörningar, Inborn

Therapeutic indications:

Ravicti är indicerat för användning som tilläggsbehandling vid kronisk behandling av patienter med urea-cykeln störningar (UCDs) inklusive brister i carbamoyl fosfat-syntas-jag (CPS), ornitin carbamoyltransferase (OTC), argininosuccinate synthetase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginas jag (ARG) och ornitin translokas brist hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria syndrom (HHH) som inte kan hanteras av protein begränsning och/eller aminosyra tillskott ensam. Ravicti måste användas med protein begränsning och i vissa fall, kosttillskott (e. , essentiella aminosyror, arginin, citrullin, proteinfria kalorietillskott).

Product summary:

Revision: 16

Authorization status:

auktoriserad

Authorization date:

2015-11-26

Patient Information leaflet

27
B. BIPACKSEDEL
28
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN
RAVICTI 1,1 G/ML ORAL VÄTSKA
glycerolfenylbutyrat
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU BÖRJAR TA DETTA
LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER
INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG.
-
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
-
Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller
apotekspersonal.
-
Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till
andra. Det kan skada dem, även om
de uppvisar sjukdomstecken som liknar dina.
-
Om du får biverkningar, tala med läkare eller apotekspersonal. Detta
gäller även eventuella
biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE:
1.
Vad RAVICTI är och vad det används för
2.
Vad du behöver veta innan du tar RAVICTI
3.
Hur du tar RAVICTI
4.
Eventuella biverkningar
5.
Hur RAVICTI ska förvaras
6.
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD RAVICTI ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
RAVICTI innehåller den aktiva substansen ”glycerolfenylbutyrat”,
som används för att behandla sex
kända ”ureacykelrubbningar” (UCDs) hos vuxna och barn. UCDs
inkluderar brist på ett visst
leverenzym såsom karbamoylfosfatsyntetas I (CPS),
ornitinkarbamoyltransferas (OTC),
argininosuccinatsyntetas (ASS), argininosuccinatlyas (ASL), arginas I
(ARG) och ornitin-
translokasbrist hyperammonemi-hyperornitinemi-homocitrullinemi-syndrom
(HHH).
RAVICTI måste användas tillsammans med proteinreducerad kost och, i
vissa fall, en diet med
kosttillskott såsom essentiella aminosyror (arginin, citrullin,
proteinfria kaloritillskott).
OM UREACYKELRUBBNINGAR
•
Vid ureacykelrubbningar kan kroppen inte göra sig av med kvävet
från det protein som vi äter.
•
Normalt omvandlar kroppen överskottet av kväve i proteinet till ett
restämne kallat
”ammoniak”. Levern tar bort ammoniak från kroppen genom en cykel
kallad ”ureacykeln”.
•
Vid ureacykelrubbningar kan kroppen inte producera tillräckligt med
leverenzymer för att

Summary of Product characteristics

1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
_ _
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
RAVICTI 1,1 g/ml oral vätska
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
1 ml vätska innehåller 1,1 g glycerolfenylbutyrat. Detta motsvarar
en densitet på 1,1 g/ml.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Oral vätska.
Klar, färglös till blekgul vätska.
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
RAVICTI är avsett för användning som tillägg till
långtidsbehandling av patienter med
ureacykelrubbningar (urea cycle disorder, UCD), inklusive brist på
karbamoylfosfatsyntetas I
(carbamoyl phosphate synthetase, CPS), ornitinkarbamoyltransferas
(ornithine carbamoyltransferase,
OTC), argininosuccinatsyntetas (ASS), argininosuccinatlyas (ASL),
arginas I (ARG) och ornitin-
translokasbrist hyperammonemi-hyperornitinemi-homocitrullinemi-syndrom
(Hyperornithinaemia-
Hyperammonaemia Homocitrullinuria syndrome, HHH) som inte kan
kontrolleras enbart med
proteinreducerad kost och/eller aminosyratillskott.
RAVICTI måste användas tillsammans med proteinreducerad kost och, i
vissa fall, kosttillskott (t.ex.
essentiella aminosyror, arginin, citrullin, proteinfria
kaloritillskott).
4.2
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
RAVICTI ska förskrivas av en läkare med erfarenhet av hantering av
ureacykelrubbningar.
Dosering
RAVICTI måste användas med proteinreducerad kost och ibland
kosttillskott (t.ex. essentiella
aminosyror, arginin, citrullin, proteinfria kaloritillskott), beroende
på det dagliga proteinintag genom
kosten som behövs för att främja tillväxt och utveckling.
Den dagliga dosen ska justeras individuellt enligt patientens
proteintolerans och det dagliga behovet
av kostproteinintag.
RAVICTI-terapi kan krävas hela livet ut om inte ortotop
levertransplantation väljs.
_Vuxna och barn _
Den rekommenderade dosen för patienter som är naiva för
fenyl-butyrsyra och för patienter som byter
från natriumfenylbutyrat eller från
natriumfenylacetat/natriumbensoat-injektion till RAVICTI är olika.
Den rekommenderade totala dagliga dosen av RAVICTI baseras på
kroppsyta och l