Pombiliti

מדינה: האיחוד האירופי

שפה: פולנית

מקור: EMA (European Medicines Agency)

מרכיב פעיל:

Cipaglucosidase alfa

זמין מ:

Amicus Therapeutics Europe Limited

קוד ATC:

A16AB

INN (שם בינלאומי):

cipaglucosidase alfa

קבוצה תרפויטית:

Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,

איזור תרפויטי:

Choroba związana z przechowywaniem glikogenu typu II

סממני תרפויטית:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

מצב אישור:

Upoważniony

תאריך אישור:

2023-03-20

עלון מידע

28
B.
ULOTKA DLA PACJENTA
29
ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA
POMBILITI 105 MG PROSZEK DO SPORZĄDZANIA KONCENTRATU ROZTWORU DO
INFUZJI
cipaglukozydaza alfa
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik
leku też może w tym pomóc,
zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po
zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,
jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.
NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM
LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA
INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA.
•
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie
przeczytać.
•
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza,
farmaceuty lub pielęgniarki.
•
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym
wszelkie objawy niepożądane
niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi,
farmaceucie lub pielęgniarce.
Patrz punkt 4.
SPIS TREŚCI ULOTKI
1. Co to jest lek Pombiliti i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Pombiliti
3. Jak podawać lek Pombiliti
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać lek Pombiliti
6. Zawartość opakowania i inne informacje
1.
CO TO JEST LEK POMBILITI I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
CO TO JEST LEK POMBILITI
Lek Pombiliti jest rodzajem „enzymatycznej terapii zastępczej”
(ERT, ang. enzyme replacement
therapy), stosowanej w leczeniu późnej postaci choroby Pompego u
dorosłych. Zawiera substancję
czynną „cipaglukozydazę alfa”.
W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
Lek Pombiliti jest zawsze stosowany z innym lekiem o nazwie miglustat
65 mg, kapsułki twarde.
Bardzo ważne jest, aby przeczytać również ulotkę dołączoną do
opakowania miglustatu 65 mg,
kapsułki twarde.
W razie jakichkolwiek pytań dotyczących przyjmowanych leków należy
zwrócić się do lekarza lub
farmaceuty.
JAK DZIAŁA LEK POMBILITI
U

מאפייני מוצר

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć
się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
Pombiliti 105 mg proszek do sporządzania koncentratu roztworu do
infuzji
2.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Jedna fiolka zawiera 105 mg cipaglukozydazy alfa.
Po rekonstytucji każdej fiolki (patrz punkt 6.6) skoncentrowany
roztwór zawiera 15 mg
cipaglukozydazy alfa* na mL.
*Ludzka kwaśna α-glukozydaza z bis-fosforylowanymi N-glikanami
(bis-M6P) jest wytwarzana
w komórkach jajnika chomika chińskiego (ang. Chinese hamster ovary
cells, CHO) przy
zastosowaniu technologii rekombinacji DNA.
Substancja pomocnicza o znanym działaniu
Każda fiolka zawiera 10,5 mg sodu.
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji (proszek do
sporządzania koncentratu)
Biały do lekko żółtawego, liofilizowany proszek
4.
SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
4.1
WSKAZANIA DO STOSOWANIA
Produkt leczniczy Pombiliti (cipaglukozydaza alfa) jest stosowany w
długotrwałej enzymatycznej
terapii zastępczej w skojarzeniu ze stabilizatorem enzymu
miglustatem, w leczeniu osób dorosłych
z późną postacią choroby Pompego (niedobór kwaśnej
α-glukozydazy [GAA]).
4.2
DAWKOWANIE I SPOSÓB PODAWANIA
Leczenie powinno być nadzorowane przez lekarza doświadczonego w
leczeniu pacjentów z chorobą
Pompego lub innymi wrodzonymi chorobami metabolicznymi lub
nerwowo-mięśniowymi.
Cipaglukozydazę alfa należy stosować w skojarzeniu z miglustatem 65
mg, kapsułki twarde. Z tego
powodu należy zapoznać się z charakterystyką produktu leczniczego
(ChPL) miglustatu 65 mg
w kapsułkach twardych przed przyjęciem cipaglukozydazy alfa w celu
określenia lic