Kraj: Unia Europejska
Język: polski
Źródło: EMA (European Medicines Agency)
Cipaglucosidase alfa
Amicus Therapeutics Europe Limited
A16AB
cipaglucosidase alfa
Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
Choroba związana z przechowywaniem glikogenu typu II
Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).
Upoważniony
2023-03-20
28 B. ULOTKA DLA PACJENTA 29 ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA POMBILITI 105 MG PROSZEK DO SPORZĄDZANIA KONCENTRATU ROZTWORU DO INFUZJI cipaglukozydaza alfa Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA. • Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać. • W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki. • Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Patrz punkt 4. SPIS TREŚCI ULOTKI 1. Co to jest lek Pombiliti i w jakim celu się go stosuje 2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Pombiliti 3. Jak podawać lek Pombiliti 4. Możliwe działania niepożądane 5. Jak przechowywać lek Pombiliti 6. Zawartość opakowania i inne informacje 1. CO TO JEST LEK POMBILITI I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE CO TO JEST LEK POMBILITI Lek Pombiliti jest rodzajem „enzymatycznej terapii zastępczej” (ERT, ang. enzyme replacement therapy), stosowanej w leczeniu późnej postaci choroby Pompego u dorosłych. Zawiera substancję czynną „cipaglukozydazę alfa”. W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE Lek Pombiliti jest zawsze stosowany z innym lekiem o nazwie miglustat 65 mg, kapsułki twarde. Bardzo ważne jest, aby przeczytać również ulotkę dołączoną do opakowania miglustatu 65 mg, kapsułki twarde. W razie jakichkolwiek pytań dotyczących przyjmowanych leków należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty. JAK DZIAŁA LEK POMBILITI U Przeczytaj cały dokument
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO 2 Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Pombiliti 105 mg proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji 2. SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY Jedna fiolka zawiera 105 mg cipaglukozydazy alfa. Po rekonstytucji każdej fiolki (patrz punkt 6.6) skoncentrowany roztwór zawiera 15 mg cipaglukozydazy alfa* na mL. *Ludzka kwaśna α-glukozydaza z bis-fosforylowanymi N-glikanami (bis-M6P) jest wytwarzana w komórkach jajnika chomika chińskiego (ang. Chinese hamster ovary cells, CHO) przy zastosowaniu technologii rekombinacji DNA. Substancja pomocnicza o znanym działaniu Każda fiolka zawiera 10,5 mg sodu. Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji (proszek do sporządzania koncentratu) Biały do lekko żółtawego, liofilizowany proszek 4. SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE 4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA Produkt leczniczy Pombiliti (cipaglukozydaza alfa) jest stosowany w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej w skojarzeniu ze stabilizatorem enzymu miglustatem, w leczeniu osób dorosłych z późną postacią choroby Pompego (niedobór kwaśnej α-glukozydazy [GAA]). 4.2 DAWKOWANIE I SPOSÓB PODAWANIA Leczenie powinno być nadzorowane przez lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z chorobą Pompego lub innymi wrodzonymi chorobami metabolicznymi lub nerwowo-mięśniowymi. Cipaglukozydazę alfa należy stosować w skojarzeniu z miglustatem 65 mg, kapsułki twarde. Z tego powodu należy zapoznać się z charakterystyką produktu leczniczego (ChPL) miglustatu 65 mg w kapsułkach twardych przed przyjęciem cipaglukozydazy alfa w celu określenia lic Przeczytaj cały dokument